Eli Lilly'nin yakından izlenen Alzheimer ilacı, ABD federal sağlık danışmanlarının desteğini kazandı ve tedavinin beyin hırsızlığından kaynaklanan demans hastaları için beklenen onaya zemin hazırladı.
Gıda ve İlaç İdaresi danışmanları Pazartesi günü oybirliğiyle ilacın hastalığı yavaşlatma yeteneğinin, beyin şişmesi ve kanama gibi izlenmesi gereken yan etkiler de dahil olmak üzere risklerinden daha ağır bastığı yönünde oy kullandı.
Ulusal Sağlık Enstitüleri istatistikçisi olan panel üyesi Dean Follmann, “Denemede ilacın etkinliğini gösteren kanıtların çok güçlü olduğunu düşündüm” dedi.
FDA, onay konusunda nihai kararını bu yılın sonlarında verecek. Eğer kurum, heyetin tavsiyesini kabul ederse, donanemab ilacı, ABD'de onaylanan ve Alzheimer'a bağlı bilişsel gerileme ve hafıza sorunlarını ikna edici bir şekilde yavaşlattığı gösterilen ikinci Alzheimer ilacı olacak. FDA geçen yıl benzer bir infüzyon ilacı olan Leqembi'yi onayladı.
Her iki ilaçta da görülen yavaşlama birkaç ayı buluyor ve uzmanlar, hastaların mı yoksa sevdiklerinin mi farkı tespit edip edemeyeceği konusunda anlaşamıyor.
Ancak Lilly'nin ayda bir uygulanan tedaviyi inceleme yaklaşımı, FDA incelemecilerinin sorularına yol açtı.
Şirketin çalışmasındaki hastalar, tau adı verilen ve bilişsel sorunların ciddiyetini öngören beyin proteini düzeylerine göre gruplandırıldı.
Bu, FDA'nın hastaların ilacı almadan önce beyin taramaları ile tau taramasından geçmesi gerekip gerekmediğini sorgulamasına yol açtı. Ancak panelistlerin çoğu, protein taraması yapılmadan ilacın faydasına dair yeterli kanıt olduğunu ve geniş çapta reçete edilmesi gerektiğini düşündü.
Panele başkanlık eden ve görüşünü özetleyen Stanford Üniversitesi'nden Dr. Thomas Montine, “Tau görüntüleme için bir zorunluluk getirmek gerekli değildir ve tedaviye yönelik ciddi uygulama ve erişim endişelerini gündeme getirecektir” dedi.
Sıra dışı yaklaşımlar
Lilly'nin sonuçları yüksek düzeyde Leqembi'nin sonuçlarını yansıtıyordu; her iki ilaç da erken evre Alzheimer hastalarındaki bilişsel problemlerde ılımlı bir yavaşlama gösteriyordu. Indianapolis merkezli şirket, ilacının aylık IV infüzyonunu alan hastaların, sahte tedavi görenlere göre yaklaşık %35 daha yavaş düşüş gösterdiğini gösteren 1.700 hastayı kapsayan bir çalışma yürüttü.
FDA'nın ilacı Mart ayında onaylaması bekleniyordu. Ancak bunun yerine ajans, nöroloji uzmanlarından oluşan panelinden şirketin verilerini kamuya açık bir şekilde incelemesini isteyeceğini söyledi; bu beklenmedik bir gecikme, analistleri ve yatırımcıları şaşırttı.
Lilly'nin ilacını nasıl test ettiğine dair birkaç alışılmadık yaklaşım toplantıya yol açtı.
Bir değişiklik hastaların tau'sunu ölçmek ve proteinin çok düşük veya hiç seviyesi olmayan hastaları hariç tutmaktı. Ancak panelistler, diğer ölçümlerden, seviyeleri ne olursa olsun, neredeyse tüm hastaların ilaçtan faydalanabileceğinden emin olmak için yeterli veri olduğunu söyledi.
Bir başka önemli farklılık olarak Lilly, Alzheimer'a katkıda bulunan yapışkan bir beyin plağı olan amiloidin çok düşük seviyelerine ulaştıkları zaman hastaları ilacı bırakmayı inceledi.
Lilly bilim insanları, tedaviyi durdurmanın ilacın yan etkilerini ve maliyetlerini azaltabilecek önemli bir avantaj olduğunu öne sürdü. Ancak FDA personeli, Lilly'nin optimal durma süresini veya hastaların tedaviye ne kadar çabuk yeniden başlaması gerektiğini destekleyen çok az veri sağladığını söyledi.
Riskler mevcut ancak umut devam ediyor
Bu sorulara rağmen birçok panelist dozların durdurulması ihtimalinin umut verici olduğunu düşündü.
Northwestern Üniversitesi'nden Dr. Tanya Simuni, “Bu, toplum için büyük bir maliyet tasarrufu; pahalı tedaviden, pahalı gözetimden bahsediyoruz” dedi. Kendisi ve diğer uzmanlar, hastaların nasıl ilerlediğini ve tedaviye devam etmeleri gerekip gerekmediğini görmek için takip edilmesi ve test edilmesi gerektiğini söyledi.
Donanemab ile ilgili temel güvenlik sorunu, tüm amiloid hedefli ilaçlarda ortak bir sorun olan beyin şişmesi ve kanamasıydı. Lilly'nin duruşmasında tespit edilen vakaların çoğu hafif vakalardı.
FDA'ya göre, donanemab çalışmasındaki üç ölüm ilaca bağlıydı ve bunların tamamında beyin şişmesi veya kanaması vardı. Ölümlerden biri, Alzheimer hastalarında daha sık görülen, yaşamı tehdit eden bir komplikasyon olan felçten kaynaklandı.
FDA'nın paneli, bu risklerin, uyarı etiketleri ve doktorlara yönelik eğitimin yanı sıra daha yüksek felç riski taşıyan hastaları belirlemek için tıbbi taramalarla ele alınabileceği konusunda hemfikirdi.
Yükleniyor…
Yorumlar kapalı.